علاج الامراض الوراثية

علاج الامراض الوراثية

أحدث الإنجازات العالمية والإقليمية

العلاج الخلوي Cellular Therapy (CT) هو زرع الخلايا البشرية لاستبدال أو إصلاح الأنسجة و- أو الخلايا التالفة. ومع التقنيات الجديدة والمنتجات المبتكرة والخيال اللامحدود، أمكن استخدام الكثير من أنواع الخلايا المختلفة كجزء من علاج مجموعة متنوعة من الأمراض والحالات. وتشمل بعض الخلايا التي يمكن استخدامها: الخلايا الجذعية المكونة للدم (hematopoietic)، والخلايا الجذعية للعضلات الهيكلية (skeletal)، والخلايا الجذعية الوسيطة (mesenchymal)، والخلايا الليمفاوية، والخلايا التغصنية (dendritic)، وخلايا جزر البنكرياس.

ومع تطور البحوث، سيتم تطوير أنواع مختلفة من الخلايا إلى علاجات، كعلاجات خلوية جديدة ودراستها وتعد زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (وتسمى أيضاً زرع نخاع العظم) العلاج الخلوي الأكثر استخداماً وتستخدم لعلاج مجموعة متنوعة من سرطانات الدم وأمراض الدم.

 علاج السرطان، وأمراض المناعة الذاتية، ومشكلات المسالك البولية، والأمراض المعدية، وإعادة بناء الغضاريف التالفة في المفاصل، وإصلاح إصابات الحبل الشوكي، وتحسين نظام المناعة الضعيف، ومساعدة المرضى الذين يعانون من اضطرابات عصبية، وفقاً للمنظمة الدولية لجمعية النهوض بالدم والعلاجات الحيوية (Association for the Advancement of Blood & Biotherapies, AABB)

- العلاج الجيني

• العلاج الجيني البشري. يسعى إلى تعديل أو معالجة تعبير الجين أو تغيير الخصائص البيولوجية للخلايا الحية للاستخدام العلاجي. يستمر البحث والتطوير المتعلق بالعلاج الخلوي والجيني في الولايات المتحدة في النمو بمعدل سريع، مع تقدم عدد من المنتجات في التطور السريري. بالإضافة إلى الإشراف التنظيمي على الدراسات السريرية، فإن مركز (CBER) يقدم مشورة علمية وتنظيمية استباقية للباحثين الطبيين والمصنعين في مجال تطوير المنتجات الجديدة.

• الجينات والخلايا وكيفية تفاعلها. ترتبط الجينات والخلايا ارتباطاً وثيقاً، حيث يوجد داخل خلايا أجسامنا آلاف الجينات التي توفر المعلومات لإنتاج بروتينات معينة تساعد في تكوين الخلايا. أما الخلايا فهي اللبنات الأساسية لكل الكائنات الحية، فجسم الإنسان يتكون من تريليونات منها.

توفر الجينات المعلومات التي تجعل الخلايا المختلفة تقوم بأشياء مختلفة. تشكل مجموعات من الكثير من الخلايا أنسجة وأعضاء الجسم، بما في ذلك العضلات والعظام والدم. الأنسجة والأعضاء بدورها تدعم جميع وظائف الجسم.

• ما دور العلاج الجيني؟

 تلعب الجينات الموجودة في خلايا الجسم دوراً رئيسياً في المحافظة على الصحة. في الواقع، يمكن للجين أو الجينات المعيبة أن تتسبب في الأمراض. وإدراكاً لذلك، عمل العلماء لعقود على محاولة تعديل الجينات أو تغيير الجينات المعيبة لأخرى صحيحة لعلاج أو منع مرض أو حالة طبية. ويؤتي هذا البحث ثماره، حيث تعمل التطورات في العلوم والتكنولوجيا على تغيير الطريقة التي نحدد بها المرض ونطور الأدوية ونصف العلاجات.

وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) على الكثير من منتجات العلاج الجيني للسرطان ومؤشرات الأمراض النادرة.

• كيف يعمل العلاج الجيني؟ 

في بعض الأحيان يكون الجين كله أو جزءاً منه معيباً أو مفقوداً منذ الولادة، ويشار إلى هذا على أنه طفرة وراثية. بالإضافة إلى ذلك، يمكن للجينات الصحيحة أن تتغير على مدار حياتنا. يمكن أن تحدث هذه الطفرات المكتسبة بسبب التعرض البيئي. الخبر السار هو أن معظم هذه التغيرات الجينية (الطفرات) لا تسبب المرض. لكن بعض الطفرات الموروثة والمكتسبة يمكن أن تسبب اضطرابات في النمو وأمراضاً عصبية وسرطاناً.

اعتماداً على سبب الطفرة، يمكن للعلماء القيام بأشياء كثيرة في العلاج الجيني:

• استبدال الجين المفقود أو الذي سبب المشكلة.

• إضافة جينات إلى الجسم للمساعدة في علاج المرض.

• أو إيقاف عمل الجينات التي تسبب المشكلات.

الخاتمة

يقدم مركز الأمل للعلاج بالخلايا الجذعية أملاً جديداً لمرضى الأمراض الوراثية من خلال تقنيات متقدمة وفعالة في زراعة الخلايا الجذعية. هذه العلاجات لا تساهم فقط في تحسين حياة المرضى، بل تفتح أيضاً آفاقاً جديدة في مجال الطب التجديدي. نحن في مركز الأمل نلتزم بتقديم أفضل رعاية طبية لضمان تحقيق الشفاء التام وتحسين جودة الحياة لجميع مرضانا.