support@alamalcellulartherapy.com 96171439456 , 9647508143276
August 27, 2024 - بواسطة مشرف

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تجربة سريرية لعلاج ضمور العضلات دوشين بالخلايا الجذعية

تقوم الشركة باختبار العلاج على البالغين الذين يعانون من DMD والذين لا يستطيعون المشي


 أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الضوء الأخضر لشركة Myogena لبدء تجربة سريرية لاختبار العلاج بالخلايا الجذعية MyoPAXon في الأشخاص الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD).


يحدث مرض الحثل العضلي (DMD)، وهو النوع الأكثر شيوعًا من الحثل العضلي، بسبب طفرات في الجين الذي يشفر بروتين الدستروفين. يعمل هذا البروتين عادة للمساعدة في منع تلف العضلات. في DMD، يؤدي نقص الدستروفين الوظيفي إلى تراكم الضرر في خلايا العضلات بمرور الوقت، مما يؤدي في النهاية إلى ظهور أعراض المرض مثل ضعف العضلات والهزال.


MyoPAXon هو خط من الخلايا الجذعية العضلية السليمة المتولدة من خلايا الحبل السري البشرية. عند إصابة العضلات، تكون الخلايا الجذعية العضلية قادرة عادةً على التنشيط للمساعدة في إصلاح الأنسجة التالفة، ولكن هذه العملية تضعف عند الأشخاص المصابين بالضمور العضلي الدوشيني. من خلال تزويد المرضى بالخلايا الجذعية السليمة، يهدف MyoPAXon إلى السماح لعضلاتهم بالشفاء بشكل أفضل وتوليد ألياف عضلية جديدة.


نظرًا لأن الخلايا الجذعية في MyoPAXon لا تحمل طفرة تسبب DMD، فمن المتوقع أن تحتوي الألياف العضلية الجديدة المتولدة من الخلايا المزروعة على بروتين الدستروفين الوظيفي، لذلك ستكون أقل عرضة لنوع الضرر الذي يؤدي عادةً إلى DMD.


"نحن نؤمن أن الخلايا الجذعية لديها إمكانات هائلة كأداة لتجديد العضلات في الحثل العضلي، والتوقيت مثالي للتحرك نحو تجربة سريرية بشرية لهذا النوع من العلاج في الحثل العضلي الدوشيني،" 


بيتر كانج، دكتوراه في الطب، مدير جامعة وقال مركز الحثل العضلي بكلية الطب في مينيسوتا وقائد التجربة في بيان صحفي.


14 يونيو 2024 


أنا دائمًا أتعلم المزيد عن الحياة مع دوشين


ستختبر التجربة السريرية التي تمت الموافقة عليها حديثًا سلامة ومدى تحمل MyoPAXon، بالإضافة إلى تطعيم العلاج، أي مدى قدرة الخلايا على البقاء وتكوين ألياف عضلية جديدة بعد زرعها. في التجربة، سيتم حقن خلايا MyoPAXon في عضلات مرضى DMD الذين لا يستطيعون المشي.


وإذا سارت الأمور على ما يرام، يأمل الباحثون في إجراء تجربة أكبر لاختبار تأثير العلاج على وظيفة العضلات لدى المرضى. وأشارت الشركة إلى أنه نظرًا لأن MyoPAXon ليس محددًا لأي طفرة جينية، فقد يتم استخدامه يومًا ما كعلاج لضمور العضلات والحالات التنكسية الأخرى.


 وفقًا لموقع Myogena، كانت الدراسات التجريبية لسلامة MyoPAXon ناجحة، وأظهرت الدراسات التي أجريت على الحيوا نات فعاليته وتجديد العضلات.


تم توفير جزء كبير من تمويل العمل قبل السريري الذي دعم تطبيق التجربة من قبل شركة Duchenne UK، التي ساهمت بأكثر من 900000 دولار لدعم البحث. تم أيضًا دعم تطوير MyoPAXon من قبل منظمات بما في ذلك وزارة الدفاع الأمريكية، والمعهد الوطني لالتهاب المفاصل والأمراض العضلية الهيكلية والأمراض الجلدية، ومنصة تخطيط الرعاية MyDirectives، ومؤسسة جريج مارزولف جونيور، وهي مجموعة خيرية تركز على الحثل العضلي.